依据临床结果的医疗干预费用偿付系统.pdf

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1、(10)申请公布号 CN 103597506 A (43)申请公布日 2014.02.19 CN 103597506 A (21)申请号 201180068348.9 (22)申请日 2011.12.23 61/426,697 2010.12.23 US G06Q 10/10(2012.01) G06Q 50/22(2012.01) (71)申请人 金纽斯生物科技投资有限责任公司 地址 美国马萨诸塞州 (72)发明人 A.E. 斯莱恩茨 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公 司 72001 代理人 陈岚 (54) 发明名称 依据临床结果的医疗干预费用偿付系统 (57) 摘要 基于依。

2、据临床结果的医疗干预费用偿付可通 过比如年金的周期性费用偿付工具来实现， 该周 期性费用偿付工具与比如基因疗法、 细胞疗法或 医疗纳米技术的短期或其它不连续事件医疗干预 的施加相关联。 (30)优先权数据 (85)PCT国际申请进入国家阶段日 2013.08.23 (86)PCT国际申请的申请数据 PCT/US2011/067166 2011.12.23 (87)PCT国际申请的公布数据 WO2012/088504 EN 2012.06.28 (51)Int.Cl. 权利要求书 1 页 说明书 5 页 (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 权利要求书1页 说明书5页 (1。

3、0)申请公布号 CN 103597506 A CN 103597506 A 1/1 页 2 1. 一种包括周期性费用偿付工具的系统， 其中偿付是基于归因于医疗干预事件的临 床结果。 2. 如权利要求 1 所述的系统， 其中， 所述工具包括年金。 3. 如权利要求 2 所述的系统， 其中， 所述年金从由定期合同、 再保险协议、 契据和债券 所组成的组中选取。 4. 如权利要求 1 所述的系统， 其中， 所述工具包括反向年金。 5. 如权利要求 1 所述的系统， 其中， 所述事件是短期事件。 6. 如权利要求 1 所述的系统， 其中， 所述事件包括从由基因疗法、 细胞疗法或者医疗 纳米技术所组成的。

4、组中选取的疗法。 权 利 要 求 书 CN 103597506 A 2 1/5 页 3 依据临床结果的医疗干预费用偿付系统 技术领域 0001 本申请涉及用于基于依据临床结果来建立和管理医疗干预费用偿付的新颖的系 统。 例如， 该系统考虑将比如年金的周期性费用偿付工具与比如基因疗法、 细胞疗法或医疗 纳米技术的短期 （acute） 或其它不连续事件医疗干预的施加 （delivery） 相关联。 背景技术 0002 相对来说， 医疗干预可包括基于长期、 连续地或者基于短期、 不连续地来施加的预 防和治疗应用。 基于短期或其它不连续事件来施加的医疗干预提出以下的潜在范式以用于 与解决的健康状况相关。

5、联的费用的偿付 ： 该费用的偿付取决于通过特定临床结果所测量的 对于患者的价值， 而非取决于医疗干预本身的费用。 例如， 近来的基因和细胞疗法可用基于 依据临床结果的医疗干预费用偿付的方式来处理。 0003 施用传统医药和生物技术产品以长期管理疾病， 并且一般作为药片或者作为注射 剂例行地来用药， 例如每天、 每周、 每两周 1 次、 2 次或 4 次等。该商业模式是对于每个单位 来接收补偿， 例如， 每个单位可以是药片、 药膏、 注射剂或吸入器。 一般来说， 付款人、 例如保 险公司基于每药片或者每配方来进行偿付。特别是对于高价产品， 付款人已经建立了多种 策略来控制使用， 例如， 通过将药。

6、品放入名册 （placing drug on formularies） ， 或者要求 预先批准或个人支付 （copayment） 。 对于患者具有变化的临床疗效的药品， 特别是在存在治 疗备选的情况下， 医药公司已经协商了按效果付费的模式 （pay for performance model） ， 其中他们同意如果患者没有达到特定终点， 则向付款人偿付所付款的某个百分比。 但是， 尚 未存在仅基于临床结果的付款也不存在在没有后续处方或使用的情况下年复一年的付款。 0004 与长期用药的传统医药产品形成对比， 基因或细胞疗法一般被设计为作为校正 疾病的基础的一次性疗法来施予。采用传统药业模式对这。

7、样的技术进行商业评估出现 挑战， 包括关于单次治疗所能够收费的限制， 关于发病率 （incidence） 而不是关于患病率 （prevalence） 来计算市场的必要性 ( 这尤其重要， 因为存在 8000 孤例单基因病， 其中大多 数极为罕见 )， 销售商品的费用高于传统医药利润， 以及该商业模式常常被看作是服务而不 是医药产品。 这些因素是大多数医药公司已经决定不投资基因和细胞疗法的研制和商业化 的原因之一。 0005 因此， 本领域需要提供一种依据临床结果的医疗干预费用偿还系统， 该系统将反 映对于患者的更准确的价值， 并且推动卫生保健实体， 比如医药公司来投资比如基因疗法、 细胞疗法或。

8、医疗纳米技术以及其它一次性治愈性疗法的短期或其它不连续事件医疗干预 的研制和商业化。 发明内容 0006 本发明包括用于基于依据临床结果来建立和管理医疗干预费用偿付的系统。例 如， 本发明的系统考虑将周期性费用偿付工具， 比如年金与比如基因疗法、 细胞疗法或医疗 纳米技术之类的短期或其它不连续事件的医疗干预的施加相关联。 说 明 书 CN 103597506 A 3 2/5 页 4 具体实施方式 0007 在权利要求书中使用时， 在描述本发明的上下文中 ( 特别是在以下权利要求书的 上下文中 ) 的术语 “一” 、“一个” 、“该” 以及类似提法将被理解为均涵盖单数和复数， 除非本 文中另加说。

9、明或者与上下文明显矛盾。同时， 当在权利要求书中使用术语 “包括” 、“具有” 和 “包含” 时， 将被理解为可开放式术语 ( 即， 表示 “包括但不限于” )， 除非另加说明。在所使用 的程度上， 本文中对值的范围的叙述只是旨在用作对落入该范围之内的每个独立值的单独 地引用的简写方法， 除非本文中另加说明， 而且将每个独立值结合到本说明书中， 如同在本 文中被单独地叙述一样。本文所述的所有方法能够采用任何适当顺序来执行， 除非本文中 另加说明或者与上下文明显矛盾。本文所提供的任何一个示例或示范语言 ( 例如，“诸如” ) 的使用仅旨在更好地阐释本发明， 而不是对本发明的范围施加限制， 除非另。

10、加说明。 本说明 书中的语言不应当被理解为指示任何未要求的保护元件为对本发明的实施是必要的。 通过 阅读本描述， 实施例的变化对本领域的技术人员可变得显而易见。 相应地， 本发明包括适用 法律所准许的所附权利要求书中所述的主题的所有修改和等效物。此外， 本发明包含在所 描述的元件的所有可能的变化的任何组合， 除非本文另加说明或者与上下文明显矛盾。 0008 为了便于描述和公开， 通过引用将所有专利和其它出版物结合到本文中， 例如， 与 本发明结合可能有用的这样的出版物中所描述的方法。 这些出版物仅是出于它们的公开先 于本申请的提交日而提供。在这点上， 任何出版物都不应当被理解为承认本发明人因为。

11、在 先发明或者任何其它原因而无权先于这样的公开。 0009 在本发明的一个实施例中， 开发了用于对一次性治愈性疗法的年金定价的模式。 本文所开发和考虑的模式有益于不是长期、 持久或连续疗法的任何疗法的开发和使用。一 次性治愈性疗法可包括比如疫苗的预防应用以及治疗应用， 并且可包括药物治疗。 例如， 一 次性治愈性疗法还可包括比相当的、 长期治疗方法的持续时间短的， 一段时期内的一系列 用药， 或者包括在日历年度内以不连续间隔来提供的治疗， 而非特定条件的每天的持续的 管理。如本文所定义的， 一次性治愈性疗法并不局限于单次事件医疗干预。 0010 该模式从创建公司合伙或资金以便从付款人接收付款开。

12、始。 付款人不是仅在用药 时接收对于药品的一次付款， 而是为仍然反应的每个患者向公司支付年度付款。公司将基 于下列备选之一对第三方付款人计费作为年金， 例如， 备选包括 , 将由于不使用酶替代疗 法而节省的资金用于为无需使用酶替代疗法的幸存者的每一年进行支付。 类似但更复杂的 基于存活、 备选费用和经年的产量的规则可被用于如癌症等其它疾病的治疗。该年度付款 可以是固定的或者逐年改变的。在一个实施例中， 在达到特定临床重要阶段时可逐渐降低 付款计划 （payment schedule） ， 例如经过预设时间段， 患者无需补救疗法或住院治疗。 付款 频度可以是每月、 每季或每年， 并且可以改变。 。

13、0011 虽然临床效益具有影响并且可以提高年度付款， 但是一般将年度付款设置为管理 该临床适应症 （clinical indication） ( 包括药物、 住院治疗、 门诊治疗、 医生费用、 诊断 等 ) 的总的年度费用或低于该总的年度费用。付款人不支付价值链的这些其它部分， 只 要一次性疗法在起作用。第三方付款人可包括保险公司、 医疗保险 （Medicare） 、 医疗补助 （Mediaid） 、 VA、 雇主、 供应商组织、 按人口计算的卫生保健计划、 政府卫生机构或其它中介。 例如， 在比如通过初级护理医生所实现的按人口计算的患者 / 付款人模式且以患者为核心 说 明 书 CN 103。

14、597506 A 4 3/5 页 5 的卫生保健的上下文中来提出这种方式时， 特别有吸引力。年金工具能够被构造为固定期 限的合同、 再保险协议、 契据或债券。取决于适应症， 该期限可能在 2 至 100 年的范围变化， 或者可以在数周或数月的指定期间上设置。 合同和契据年金对保险公司和某些政府卫生机 构是有吸引力的。 最佳期限时长将反映对于特定预定义期限的付款人的舒适度以及足够时 长的现金流的益处从而允许贴现价值 （discounted value） 计算。 0012 与确定周期性费用偿付工具的时长和数额相关的其它因素可包括与医疗干预相 关联的专利、 规管和 / 或数据排他性的期限。周期性费用。

15、偿付工具的时长和数额的确定还 可包括基于个体的临床结果 ( 而且还可能包括保险精算数据、 合并保证金等 ) 来考虑医疗 干预的相对成功， 个体的临床结果是基于比如复发、 反复和功效下降的医疗事件， 该医疗事 件建议需要比如补救疗法或支援， 通过比如住院病人或门诊病人就医或住院治疗以及提交 的保险索赔的事件所能够观测的。 0013 在另一个实施例中， 在一开始将金融工具构造为反向年金， 以便使疗法提前货币 化并且向金融工具的持有者支付利息。 0014 由年金工具所表示的现金流提供了用以为后阶段开发和商业扩建提供资金的手 段 （vehicle） 。 例如， 年金收益和现金流的有益效应可将特定一次性。

16、治愈性疗法的收益流扩 展到超过正常专利到期， 因为年金不是依赖于专利覆盖而是依赖于治疗效益。 0015 这个模式对于高反应率的适应症是特别有吸引力的， 并且鼓励具有长期效益的有 效疗法的开发， 即使它们是一次性或低频度 ( 例如 2 或 3 个疗法周期 ) 干预。它还提供基 于患病率 （prevalence） 的年度收益流， 这提供基于疾病的患病率来获取可预测收益流， 并 且通过降低死亡率来增长患病率的可能性。 这允许医药公司获取具有长期生存效益或其它 长期结果的药品的价值， 以及对于具有低发病率的孤例疾病， 允许基于患病率的商业回报， 这常常将成为医药公司研制药品或其它治疗形式的理由， 而不。

17、是决定不研制。 此外， 付款人 更愿意为结果支付而不是为可能有或者可能没有结果的干预支付。这对于长期管理是昂 贵的并且达到付款人的风险管理者的等级的疾病尤其如此。最后， 因为例如疗法之后的数 季度或数年的时间期间的收益费用极低甚至没有费用， 所以相对于传统生物制药商业化模 式， 年金定价显著地提高营业利润， 并且可以使得能够做出积极的研制决定， 即使在药品于 一次付款中按传统方式定价时商品费用高时也能够这样。 0016 对于医药工业， 年金定价是变革的商业模式。它创建工业中竞争的新基础。它不 是销售药片， 而是直接向付款人销售疗效， 这使所有股东的目标与患者健康一致。 这种方式 不是使治疗费用。

18、货币化， 而是使治愈患者的价值货币化。它既具有更高价值而且性价比更 高 ： 从包括医药、 医院、 门诊病人和供应商的传统卫生保健价值链的多个部分来获取价值并 且节省费用。 0017 它为患者提供更好的临床结果和生活质量， 使产品研制与临床结果达成一致， 并 且允许传统医药模式已经忽略的一次性治愈疗法的研制。 它是基因和细胞疗法以及其它一 次性治愈性疗法的新商业模式。患者的结果是所看重的， 而且年金定价模式推动高效 / 治 愈性疗法的研制而不是只允许对疾病长期和 / 或缓解管理。 0018 具体示例 例 如，爱 泼 斯 坦 - 巴 尔 病 毒 特 异 性 细 胞 毒 性 T 淋 巴 细 胞 （E。

19、pstein-Barr virus-specific cytotoxic T lymphocytes） (EBV CTL)已被用于治疗淋巴瘤和鼻咽癌。 临 说 明 书 CN 103597506 A 5 4/5 页 6 床数据表明， 当采用传统疗法使患者缓解病情时， 在对细胞进行用药时， 采用 EBV CTL 治疗 的淋巴瘤患者的 80% 中位生存时间达 2 年以上， 且最高达 6 年。此外， 具有巨大肿块复发病 的淋巴瘤患者的 50% 取得持续 1.5 年以上的完全反应 （complete responses） 。Bollard 等 人， 110(8)Blood 2838-45(2007)。E。

20、BV CTL 还已经证明导致具有局部鼻咽癌 (NPC) 的患者 的 72% 生存。Louis 等人， 33(9) J.Immunotherapy 983-90(2010)。因为产品是具有高反应 率的一次性疗法而且对淋巴瘤和 NPC 的长期管理是极昂贵的， 所以付款人企盼为一段时期 内的积极结果付费的机会。 0019 还已经显示 EBV CTL 在移植受体中防止 EBV 相关的淋巴细胞增生性疾病 (LPD) 的 发展 (Heslop 等人， 115(5)Blood 925-35(2010)， 以及已经显示多病毒 CTL 阻止 LPD 和其它 病毒 ( 例如巨细胞病毒、 腺病毒 ) 的并发感染， 。

21、以改善移植患者的结果 (Gerdemann 等人， 17(9)Molecular Therapy 1616-25(2009)。 因为产品是消除了移植并发症的一次性疗法， 而对移植并发症的长期管理是极昂贵的， 所以付款人企盼为一段时期内的积极结果付费的 机会。 0020 对于孤例疾病情况同样如此， 比如由于缺乏腺甙脱氨酶(ADA SCID)而引起的重症 联合免疫缺陷， 例如， 在意大利研究中， 采用人骨髓基质干细胞治疗的 80% 的患者， 其中通 过基因疗法将校正的基因插入细胞， 已维持无病高达 8.5 年， 其中中位随访时间为 4.5 年。 Aiuti等人， 360(5)N. Eng. J. 。

22、Med 447-58(2009)。 ADA SCID疗法提供更好结果， 并且可阻 止对昂贵的酶替代疗法和住院治疗/ICU就医的需要。 对ADA SCID管理通常极为昂贵， 年度 管理成本为$475,000。 因此， 以每年达$400,000的费用来提供一次性基因疗法低于当前护 理标准， 同时并发地提供卓越的结果。最初的计划是进入以下机构的合同义务治疗 ： EU 政 府卫生行政部门和医疗保险公司(United Health、 Aetna、 Anthem Blue Cross)和按人头计 算的计划 （Capitated plan） ( 例如 Geisinger、 Kaiser Permanente。

23、) 等， 其中付款人同意在 治疗时支付 $400,000， 以及对于这样的治疗的每个患者在一周年时支付额外的 $400,000， 时期长达第12年， 且包括第12年后治疗， 其中这样的治疗的每个患者在该年中尚未要求采 用酶替代疗法 (ADA PEG)， 或者异基因骨髓移植的补救疗法。12 年是被协商的， 因为付款人 想要一种方式来计算他们潜在所承诺的向患者提供持续从其中获益的总费用， 并且这个时 间长度允许公司根据合同义务治疗围绕将来的现金流来构造年金工具， 该年金工具能够被 用于提供研制和商业化及其它活动的扩建之前的资金。 0021 对于用于包括但不限于以下的疾病的其它基因 / 细胞疗法可以。

24、沿用这种模式 ： 肾 上腺脑白质营养不良 (ALD)、 异染性脑白质病变 (MLD)、 赫尔勒综合征、 球形细胞脑白质营 养不良、 勒伯尔先天性黑朦、 Stargardts 病、 干性 AMD、 湿性 AMD、 色素性视网膜炎、 地中海贫 血、 镰状细胞病、 血友病 A、 血友病 B、 维斯科特 - 奥尔德里奇综合征、 X SCID、 慢性肉芽肿病 (CGD)、 帕金森病、 阿尔茨海默病、 充血性心力衰竭、 胸苷激酶和肿瘤浸润淋巴细胞 (TILS)。 可以在体内或体外引入基因或细胞， 细胞可能是体细胞或干细胞， 可以使用病毒或非病毒 载体、 质粒 DNA、 同质重组、 调控元素以及本领域的技术。

25、人员可用的其它技术来插入 / 校正 基因。大多数 ( 如果不是全部 ) 其它基因 / 细胞疗法 / 再生医学将获益于比如年金定价商 业方式的周期性费用偿付工具， 并且可能仅通过其来实现。 0022 在其它实施例中， 涉及比如那些与磁和放射疗法有关的纳米技术的医疗干预被认 为是可获益于比如年金定价商业方式的依据临床结果的医疗干预费用偿付系统， 并且通过 说 明 书 CN 103597506 A 6 5/5 页 7 其来实现短期或其它不连续事件医疗干预。 0023 本文中公开本发明的详细实施例 ； 但是， 要理解的是， 所公开实施例只是可采用各 种形式来具体实施的本发明的示范。 将会理解是， 本领域的技术人员将会理解的是， 在不背 离本发明的教导、 精神和预期的范围的情况下， 许多修改和其它变化处于如以下所要求保 护的本发明的预期范围之内。 说 明 书 CN 103597506 A 7 。